Due giorni per il decennale di Arisla
Due giorni per il decennale di Arisla. La ricerca italiana compie nuovi passi in avanti nella lotta contro la SLA grazie anche agli studi finanziati da Fondazione AriSLA, che interessano i meccanismi di insorgenza della malattia fino a quelli che testano nuove molecole atte a rallentare la sua progressione o che mettono a punto strumenti in grado di migliorare la qualità di vita delle persone. E’ quanto emerge dal Convegno scientifico AriSLA, giunto alla sua settima edizione, che si è svolto al Rosa Grand Milano – Starhotels venerdì 23 e sabato 24 novembre: è stata un’edizione speciale in cui la Fondazione ha celebrato l’importante traguardo dei 10 anni di attività al fianco della ricerca. Il Convegno ha registrato la presenza di oltre 250 ricercatori giunti da tutta l’Italia, di esperti internazionali e personalità del mondo imprenditoriale. Notevole anche la partecipazione ai lavori attraverso la diretta streaming. Riconoscendone l’alto valore divulgativo, il Convegno AriSLA ha ricevuto il patrocincio del Senato della Repubblica, della Camera dei Deputati, del Ministero della Salute, del Comune di Milano, di AIFA e della Federazione Nazionale degli Ordini di Medici Chirurghi e degli Odontoiatri e Società Italiana di Neurologia. Il Decennale è stato supportato da AISLA Onlus, Regione Lombardia, Fondazione Bracco, Farmindustria e da realtà imprenditoriali come Avexis, Biogen, Roche e Dompè. Questo il commento del Presidente di Fondazione AriSLA, Mario Melazzini: “E’ stato per noi un grande piacere aver potuto condividere un momento storico della nostra Fondazione con tutti coloro che, in modo diverso, hanno contribuito a far compiere nuovi passi in avanti nella conoscenza sulla SLA. Ma non bisogna fermarsi e in questo anniversario voglio ribadire la necessità di essere nel futuro ancora più coraggiosi nelle nostre scelte, perché il futuro è la lettura consapevole del presente. Tra le nostre priorità c’è il supporto e l’investimento sui giovani ricercatori e l’incentivo alle collaborazioni internazionali al fine di far crescere la nostra comunità scientifica e mettere a patrimonio comune le conoscenze. Siamo pronti a lavorare su questo e confrontarci per costruire le prossime strategie”. I numeri dei 10 anni di AriSLA. In questi 10 anni AriSLA ha investito oltre 11,6 milioni di euro in attività di ricerca, ha finanziato 72 progetti in diversi ambiti di ricerca (base, preclinica e traslazionale, clinica e tcenologica), supportando 127 gruppi e 223 giovani ricercatori che hanno portato a 211 pubblicazioni scientifiche (ref: WebOfScience, 2010-2018). Tra i dati raccolti da Fondazione AriSLA emerge che i laboratori di ricerca che hanno ricevuto un finanziamento AriSLA sono distribuiti su tutto il territorio nazionale: in particolare gli investimenti della Fondazione hanno sostenuto il 45% di tutti gli Istituti italiani che hanno pubblicato sulla SLA nel periodo 2010-2018. Le analisi mostrano una ottima produttività scientifica da parte dei ricercatori titolari di progetti della Fondazione ed il riconoscimento da parte della comunità internazionale del valore dei risultati conseguiti, che hanno contribuito ad aumentare la conoscenza scientifica fornendo la base per altri studi. Dopo il saluto istituzionale dell’Assessore al Welfare di Regione Lombardia, Giulio Gallera, ad aprire le sessioni scientifiche è stato Mauro Ferrari dell’University of St Thomas di Houston (Texas, USA) con una Lectio Magistralis su ‘Le sfide della ricerca traslazionale’, quella cioè che porta dalle scoperte di laboratorio agli ambiti applicativi. Il prof. Ferrari ha evidenziato la necessità per il ricercatore di lavorare avendo in mente il traguardo da raggiungere e l’esigenza di avere supporto da parte del proprio istituto con le strutture idonee per ottimizzare il percorso traslazionale. Riguardo alla SLA si è soffermato sull’importanza di mettere a punto “vettori” che possano veicolare i farmaci nel sistema nervoso in modo efficace per una maggiore riuscita delle sperimentazioni. I risultati presentati nel corso del Convegno dei progetti finanziati da AriSLA. La prima parte della giornata è stata dedicata alla presentazione dei progetti AriSLA di ricerca di base e preclinica. Raffella Mariotti (Università degli Studi di Verona) con il progetto EXOALS ha dimostrato che la somministrazione di esosomi derivati da cellule staminali di tessuto adiposo, in un modello in vitro di SLA famiiare, in presenza di danno, è in grado di aumentare la sopravvivenza dei motoneuroni. Inoltre, gli esosomi somministrati nel modello murino di SLA familiare SOD1(G93A) sono in grado di ritardare la comparsa della patologia rallentando la perdita delle capacità motorie e di contrastare la degenerazione dei motoneuroni. I dati ottenuti hanno contribuito ad aumentare le conoscenze riguardo al contenuto e al possibile meccanismo di azione degli esosomi dimostrando che tali vescicole potrebbero rappresentare un innovativo approccio terapeutico per questa malattia. Mariangela Morlando (Università Sapienza di Roma) ha presentato i risultati del progetto circRNALS che ha studiato la mutazione del gene FUS in forme di SLA familiare, approfondendo le alterazioni nella espressione e localizzazione subcellulare di alcuni RNA circolari regolati dal gene FUS ed elaborando alcune ipotesi su come queste alterazioni possano avere implicazioni rispetto alla loro funzione e allo sviluppo della malattia. Leonardo Sechi (Università degli Studi di Sassari) con il progetto IRKALS ha approfondito alcuni aspetti della risposta immunitaria contro la proteina dell’envelope del retrovirus HERV-K nel sangue e nel liquido cerebrospinale prelevato da pazienti con forme di SLA sporadica. Questi retrovirus sono residui di infezioni retrovirali che si sono verificate nei nostri antenati e sono stati incorporati nel nostro DNA. In particolare, questo studio pilota ha mostrato le potenzialità di utilizzare la risposta specifica del sistema immunitario contro due epitopi specifici del virus nei pazienti affetti da forme sporadiche di SLA come biomarcatori utili alla diagnosi e al monitoraggio clinico-biologico della progressione della malattia. La seconda parte si è focalizzata sulla presentazione dei risultati della ricerca clinica e tecnologica. Giuseppe Lauria (IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano) ha anticipato alcuni risultati preliminari dello studio clinico PROMISE appena concluso, condotto su 206 pazienti affetti da SLA. Lo studio ha suddiviso i pazienti in diversi sottogruppi, ai quali sono state somministrate dosi diverse del farmaco Guanabenz insieme al trattamento di riferimento con Riluzolo o solamente Riluzolo (gruppo placebo). I clinici hanno valutato la progressione della malattia nei pazienti nel corso di 6 mesi di trattamento
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